Encoded Therapeutics 宣布了天使综合征 miRNA 项目的基因治疗药物 (ETX201)最新进展
Encoded Therapeutics…
天使综合征(天使综合症)的药物研究进展
Ultragenyx 宣布在关键的 3 期 Aspire 研究中完成首例患者给药，该研究评估 GTX-102 治疗 Angelman 综合征的疗效
Ultragenyx 宣布在关键的 3 …
Ultragenyx 宣布与 FDA 成功举行 GTX-102 天使综合征项目第 2 阶段结束会议
Ultragenyx 宣布与 FDA 成…
Ultragenyx 宣布 天使综合征患者接受 GTX-102 治疗后取得积极的中期 1/2 期数据
Ultragenyx 宣布 天使综合征患…
罗氏 rugonersen (RO7248824) 治疗天使综合征试验的最新进展
罗氏终止rugonersen (RO72…
治疗天使综合征的用于恢复ube3a功能的方案基因治疗方案
基因疗法显示出作为 天使综合征...
美国食品和药物管理局(FDA)已取消对 GTX-102 用于治疗遗传性疾病 Angelman 天使综合征的研究的临床搁置
美国食品和药物管理局(FDA)已取消对 …
OV101用于治疗天使综合征的患者
OV101，也是加波沙朵或TH...