美国食品和药物管理局(FDA)已取消对 GTX-102 用于治疗遗传性疾病 Angelman 天使综合征的研究的临床搁置
ltragenyx Pharmaceutical Inc. 和 GeneTx Biotherapeutics LLC 周一(2021-09-27)表示，美国食品和药物管理局(FDA)已取消对 GTX-102 用于治疗遗传性疾病 Angelman 天使综合征的研究的临床搁置。
两家公司表示，GeneTx 现在可能会开始在一项 1/2 期开放标签、多剂量研究中对初治患者进行给药，以评估 GTX-102 在儿科患者中的安全性、耐受性以及血浆和脑脊液浓度。
去年年底，在该计划中的所有五名患者在最高剂量下出现下肢无力后，FDA 搁置了该研究。
不良事件的严重程度被评估为轻度或中度，并且全部得到解决，随后公司向 FDA 提交了修订的剂量和给药计划。
研究进度详情:
https://clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=&term=GTX102&cntry=&state=&city=&dist=
