Ultragenyx 宣布天使综合征患者接受 GTX-102 治疗后取得积极的中期 1/2 期数据

我们很高兴分享 Ultragenyx 的最新消息，该数据来自正在进行的 1/2 期研究，该研究针对的是患有缺失基因型 Angelman 综合征的患者，接受研究性 GTX-102 治疗后。

摘自公司新闻稿：

“这些中期数据的整体表明，GTX-102 治疗导致了快速、多领域的改善，并且在维持剂量期间持续存在。这些广泛的发展成果正在对患者及其家人产生有意义的影响。例如，我们听说孩子们现在能够定期向家庭成员传达他们的需求，这极大地提高了他们与照顾者互动的能力。

我们还从一些家庭那里听说，他们的孩子在跑步、游泳和独立饮食等方面取得了额外的发展进步，”Ultragonyx 首席医疗官 Eric Crombez 医学博士说。 “我们的下一步是结束与 FDA 的第二阶段会议，并与其他卫生当局进行互动，以便及时启动第三阶段关键研究。”

没有发生意外的严重不良事件。三名患者出现了与研究治疗相关的严重下肢无力不良事件（轻度至中度）； 1 个在第 7 组，2 个在 A 组和 B 组；迄今为止，C-E 组中尚未有报告。所有这些都很快得到解决，没有后遗症，并且继续留在研究中，没有持续的安全问题。

Ultragenyx 报告称，他们预计将于 2024 年晚些时候启动 3 期研究。他们将与 FDA 和其他监管机构会面，完成 3 期研究，但目前的计划是招募 100-120 名 4-17 岁的患者美国、欧洲、拉丁美洲和日本。 Ultragenyx 解释说，参与该研究的一半患者将接受 GTX-102，而另一半将接受安慰剂。研究完成后，所有参与者都将在开放标签延伸阶段接受 GTX-102。

对于我们的社区来说，这确实是一个激动人心的时刻，我们感谢像 Ultragenyx 这样的公司在推进天使综合征潜在治疗方案方面的持续奉献。 Ultragenyx 目前正在撰写一封社区信件，我们将在未来几天分享。

请继续关注更多更新，我们将共同努力，为天使综合征患者改善结果并提高生活质量。

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