Ultragenyx 宣布在关键的 3 期 Aspire 研究中完成首例患者给药，该研究评估 GTX-102 治疗 Angelman 综合征的疗效
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2024
Ultragenyx 宣布与 FDA 成功举行 GTX-102 天使综合征项目第 2 阶段结束会议
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Ultragenyx 宣布 天使综合征患者接受 GTX-102 治疗后取得积极的中期 1/2 期数据
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天使综合征基金会 (ASF) 和天使综合征治疗基金会 (FAST) 将在华盛顿特区举办首届天使综合征宣传日(ASCAD) 。
2024 年 3 月 7 日- 天使综合…