原文链接:https://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-announces-successful-end-phase-2-meeting-fda-gtx-102 总结:1.针对天使综合征的gtx-102的一期二期的测试,对于缺失的天使综合征患者有临床意义的改善. 2.有望在2024年年底启动三期的临床测试,三期临床测试预计48周. 3.三期有望将欧洲和日本纳入测试范围 文章导航 Ultragenyx 宣布 天使综合征患者接受 GTX-102 治疗后取得积极的中期 1/2 期数据Ultragenyx 宣布在关键的 3 期 Aspire 研究中完成首例患者给药，该研究评估 GTX-102 治疗 Angelman 综合征的疗效
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